Gaucherâs Disease (áááŻááşáĄááşášááŤáĄá áááşáĄáááŻááşá¸ááťáŹá¸áá˝ááş áĄááŽá áŻááŻáśááźááşá¸)
áĄáááášááŤááşáá˝ááˇáşáááŻááťááş
Gaucherâs Disease (áááŻááşáĄááşášááŤáĄá áááşáĄáááŻááşá¸ááťáŹá¸áá˝ááş áĄááŽá áŻááŻáśááźááşá¸) áááŹáá˛á
Gaucherâs disease áááŻáᏠáĄááŽáá˝áąá áááŻááşáĄááşášááŤáĄá áááşáĄáááŻááşá¸ áá˝áą áĄáá°á¸áááźááˇáş ááááşáá˝ááş áá˛áˇ áĄáááşá¸ áážáŹ á áŻááąá¸ááąáááşáá˛áˇ ááąáŹá፠ááźá áşááŤáááşá áĄááŽáá˝áąá áááŻááşáĄááşášááŤáĄá áááşáĄáááŻááşá¸áá˝áąááᯠááŻáśáážááşáááş áááŻááźáŽá¸á áąááźáŽá¸ áá°áˇáááŻáˇáá˛áˇ áááŹá ááŻááşááąáŹááşááťááşáá˝áąááᯠááťááşáá˝ááşá¸áá˝áŹá¸á áąááŤáááşá Gaucherâs disease áá˛áˇ áááşá ááşááąáá˛áˇ áĄáᎠáá˝áąáᏠáĄáááŻá¸áá áşáážáŻá¸áá˝áąáážáŹáááşá¸ á áŻááąá¸ááąáááşááŤáááşá áááŻá¸áá˝ááşá¸ááźááşááŽáážáŹáᏠáĄááŽáá˝áą á áŻááąá¸ááąáááş áááŻáááŻáˇ áážááááş áĄáááŻá¸ááᯠáĄáŹá¸áááşá¸á áąááźáŽá¸ áĄáááŻá¸ááŤá¸ááąáŹá፠ááźá áşá áąáááŻááşááŤáááşá ááááşáááŻáˇ áááŻá¸áá˝ááşá¸ááźááşááŽáážáŹ áĄááŽáá˝áąá áŻááąá¸ááąáááş áá˝áąá¸áá˛ááźá áşááąáŤáşá áąááźááşá¸áááŻáááşá¸ áááááŻááşá áąááŤáááşá
Gaucherâs disease áĄááťááŻá¸áĄá áŹá¸ á ááťááŻá¸ áážáááŤáááşá
áĄááťááŻá¸áĄá áŹá¸ á â áĄááťáŹá¸ááŻáśá¸áá˝áąáˇááááşááŤáááşá áĄáááşá¸áá˛áˇ ááááşáá˝ááşááᯠááźáŽá¸á áąááźáŽá¸ áĄáááŻá¸ááᯠááŹááťááşá áąááŤáááşá áĄáááŻá¸áá˝áąááᯠááťááŻá¸á áąááźáŽá¸ áá áşá፠áá áşááąáážáŹ áĄááŻááşáá˛áˇ ááťáąáŹááşáááş ááźáżááŹáá˝áąáááşá¸ ááźá áşá áąáááŻááşááŤáááşá áŚá¸áážáąáŹááşááᯠááąáŹáˇ ááááááŻááşááŤáá°á¸á
áĄááťááŻá¸áĄá áŹá¸ á â áŚá¸áážáąáŹááşááᯠááźááşá¸ááźááşá¸áááşáááş áááááŻááşá áąááŤáááşá áááŻáˇá ááŻáˇ áĄáá˝ááş áááąá¸áááşáá˝áąáážáŹ áĄááťáŹá¸ááŻáśá¸áá˝áąáˇáááŤáááşá ááąáŹá፠ááźá áşáá˝áŹá¸áá˛áˇ áááąá¸áá˝áą áĄááąáá˛áˇ áĄáááş á áážá áşááąáŹááşáážáŹáᲠááŻáśá¸ááŤá¸áá˝áŹá¸áááşááŤáááşá
áĄááťááŻá¸áĄá áŹá¸ á â áĄáááşá¸áá˛áˇ ááááşáá˝ááşááźáŽá¸ááźááşá¸ áááşá¸ ááźá áşáááŻááşááŤáááşá áŚá¸áážáąáŹááşááááşá¸ áááźááşá¸ááźááşá¸ááťááşá¸ áááááŻááşááŹááŤáááşá áááąá¸áá ááŤáážáááŻááş ááźáŽá¸ááąáŹááşáááşá áĄáá˝ááşáážáŹ á áááş ááźá áşááąáŤáş áááşááŤáááşá
Gaucherâs disease ááᯠááŻááááŻááşáá˛áˇ ááąá¸ááážáááŤáá°á¸á áĄááťááŻá¸áĄá áŹá¸ á áá˛áˇ á áĄáá˝ááş ááąá¸ááŤá¸áá˝áą áá˛áˇ áĄááşáááŻááşá¸ áĄá áŹá¸áááŻá¸ ááŻááŻáśá¸áá˝áąááąáŹáˇ áážáááŤáááşá áĄá˛áˇáᎠáááşá¸áááşá¸áá˝áąá áĄáá˝ááşááááąáŹááşááŤáááşá áĄááťááŻá¸áĄá áŹá¸ á áá˛áˇ á áá˛áˇ áŚá¸áážáąáŹááşáááááŻááşáážáŻ áĄáá˝ááşáááąáŹáˇ ááąáŹááşá¸áá˝ááşáá˛áˇ ááŻááážáŻ á áá áş ááážáááŤáá°á¸á
Gaucherâs Disease (áááŻááşáĄááşášááŤáĄá áááşáĄáááŻááşá¸ááťáŹá¸áá˝ááş áĄááŽá áŻááŻáśááźááşá¸) á áááşááąáŹááşáĄááźá áşááťáŹá¸ááá˛
áĄáááşáĄáá˝ááşááá˝áąá¸ ááźá áşáááŻááşááŤáááşá áĄáášáááŹááşáážááá˛áˇ ááąáŹááŤááźá áşáááŻááşááťáą ááťáŹá¸á áąáááˇáş áĄááťááşáá˝áąááᯠáážáąáŹááşááźááşá¸áĄáŹá¸ ááźááˇáş ááąáŹá፠ááᯠááááşá¸ááťáŻááşáááŻááşááŤááááˇáşáááşá áááşááááťááşáᏠáážááááşáááŻáááş áááŹáááşáá˛áˇ áááŻááşáááşááźááˇáşááŤá
ááášáááŹááťáŹá¸
Gaucherâs Disease (áááŻááşáĄááşášááŤáĄá áááşáĄáááŻááşá¸ááťáŹá¸áá˝ááş áĄááŽá áŻááŻáśááźááşá¸) áá˛áˇááášáááŹáá˝áąáááŹáá˝áąáá˛
Gaucherâs disease áá˛áˇ ááášáááŹáá˝áąá áĄááťááŻá¸ááťááŻá¸ áá˝á˛ááźáŹá¸áááŻááşááŤáááşá ááŻáśá¸ááá°ááŽááąáá˛áˇ áĄáá˝ážáŹáá˝áąáážáŹááąáŹááş ááášáááŹáá˝áąá áá˝á˛ááźáŹá¸ááąáááşááźáŽá¸ ááąáŹááŤááźááşá¸áááşáá˛áˇ ááŻáśá áśááááşá¸ ááá°ááŽáááşááŤáá°á¸á Gaucherâs disease ááśá áŹá¸ááąááá˛áˇ áááťááŻáˇáážáŹááąáŹáˇ áááşááᯠááášáááŹááťááŻá¸ááž ááá˝áąáˇááááşááŤáá°á¸á
Gaucherâs disease áážáááąáá°áá˝áą áĄááąáá˛áˇ áĄáąáŹááşá፠ááźáżááŹáá˝áą áá˝áąááᯠáá áşááąáŹááşáá˛áˇ áá áşááąáŹááş ááśá áŹá¸áááŻáśááźááşá¸ ááá°áááŻááşááŤáá°á¸á
- áááşá¸áááŻááşááźáżááŹááťáŹá¸ â áĄáááşá¸áá˛áˇ ááááşáá˝ááşá ááŻááşááááş ááźáŽá¸áá˝áŹá¸áááŻááşááŤáááşá ááŽáááŻáá˛áˇ áááŻááşááŹáááźááşá¸ ááźá áşááŤáááşá
- áĄáááŻá¸ááťáŹá¸ áá°ááážááşááźááşá¸ â Gaucherâs disease á áĄáááŻá¸áá˝áąááᯠááťááˇáşáá˛áˇ á áąáá˛áˇ áĄáá˝ááş áĄáááŻá¸ááťááŻá¸áááŻááşááźáąááᯠááźááˇáşááŹá¸á áąááŤáááşá áá˝áąá¸áá˝áąááᯠáĄáááŻá¸áᎠááŻáśááŻáśááąáŹááşááąáŹááş áááąáŹááşá áąáá˛áˇ áĄáá˝ááşáááşá¸ áĄáááŻá¸áĄá áááşáĄáááŻááşá¸áá˝áąááᯠááťááşá áŽá¸á áąáááŻááşááŤáááşá
- áá˝áąá¸ááťáŹá¸áá°ááážááşááźááşá¸ â áá˝áąá¸áĄáŹá¸áááşá¸ááźááşá¸á ááąáŹáááşá¸áá˝ááşááźááşá¸ááᯠááźá áşá áąááŤáááşá Gaucherâs disease á áá˝áąá¸áá˛ááźááşá¸ááᯠáááááŻááşá áąáá˛áˇ áĄáá˝ááşááźáąáŹááˇáş áĄáá˝ááşááá° áĄáá˝ááşá¸ááźáą áááşááŹáááŹá áážáŹááąáŤááşá¸áá˝áąá¸ááťážáśááŹáá˝áą ááźá áşáááşááŤáááşá
Gaucherâs disease ááźáąáŹááˇáş áŚá¸áážáąáŹááşáááááş áááŻááŹáááąáŹáˇ áĄáááşá¸áážáŹá¸ááŤá¸áážááŤáááşá ááŻáśááážááşáá˛áˇ ááťááşááŻáśá¸áá˝áąáˇááťáŹá¸ááŻáśáá˝áąá ááźá˝ááşááŹá¸ááąáŹááˇáşáááşá¸ááŹá áĄá áŹááťááŻááťááááŹá áááşááŹáá˝áą ááźá áşáááşááŤáááşá Gaucherâs disease áá˛áˇ áážáŹá¸ááŤá¸ááťááŻá¸áá˝á˛ááąáŹá፠áá áşááŻáááąáŹáˇ áááŻáˇá ááŻáˇáĄáá˝ááş áááąá¸áááşáá˝áąáážáŹ ááźá áşáááşááźáŽá¸ áĄáááş á áážá áşááąáŹááşáážáŹ ááąááŻáśá¸áááşááŤáááşá
áĄááąáŤáşáážáŹ ááąáŹáşááźááŹá¸áá˛áˇ ááąáŹááŤááášáááŹáá˝áą áĄááźááş áááźáŹá¸ ááášáááŹáá˝áąáááşá¸ áážáááťááşáážááááŻááşááŤáááşá ááąá¸á ááŹááąá¸áá˝áą áážáááąáááşáááŻáááşááąáŹáˇ áááˇáşáááŹáááşáá˛áˇ áááŻááşáááşááźááˇáşááŤá
áááşáĄááťáááşáážáŹ áááŹáááşáá˛áˇ áá˝áŹá¸ááąáŹááşáá˝áąáˇááŻáśáááˇáşááá˛
áĄááąáŤáşáážáŹ ááąáŹáşááźááŹá¸áá˛áˇ ááášáááŹáá˝áą áážáááąáááşáááŻáááş áááŹáááşáá˛áˇ áááŻááşáááşááźááˇáşááŤá ááášááŤáááŻááşáážáŻááşáážáŹá¸áážáŻááŻáśá áśáᏠáá°áá áşááąáŹááşáá˛áˇ áá áşááąáŹááş ááá°ááźááŤáá°á¸á áááˇáşáĄáá˝ááş ááŹá áĄááąáŹááşá¸ááŻáśá¸ááźá áşáááş áááŻááŹááᯠáááŹáááşáá˛áˇ áááŻááşáááşááŹá áĄáááˇáşááťáąáŹáşááŻáśá¸ ááźá áşááŤááááˇáşáááşá
áĄááźáąáŹááşá¸áááşá¸ááťáŹá¸
Gaucherâs Disease (áááŻááşáĄááşášááŤáĄá áááşáĄáááŻááşá¸ááťáŹá¸áá˝ááş áĄááŽá áŻááŻáśááźááşá¸) áááŻááŹáá˝áąáááźá áşá áąááá˛
Glucocerebrosidase áááŻáá˛áˇ áĄááşáááŻááşá¸ááťááŻáˇáá˛áˇááźááşá¸ááźáąáŹááˇáş
Gaucherâs disease ááźá áşááąáŤáşááᏠááźá áşááŤáááşá áᎠáĄááşáááŻááşá¸áᏠááášááŤáááŻááşáá˝ááşá¸á áĄááŽáá˝áąááᯠááťáąááťááşááąá¸ááŤáááşá ááášááŤáááŻááşáá˝ááşá¸áážáŹ Glucocerebrosidase á ááŻáśááŻáśááąáŹááşááąáŹááş áážááááąááąáŹáˇáá°á¸áááŻáááş lipid áá˝áąááᯠááąááąááťáŹááťáŹ áááťáąááťááşáááŻááşááąáŹáˇááŤáá°á¸á ááááş áĄááąáá˛áˇ lipid áá˝áąáᏠáááŻááşáĄááşášááŤáá˝áą áĄááŽá¸áážáŹ á áŻááŻáśááąááŤááąáŹáˇáááşá
Glucocerebrosidase ááťááŻáˇáá˛áˇ ááźááşá¸áᏠááťááŻá¸áááŻá¸áááŻááşáá˛áˇ ááąáŹááŤáá áşáᯠááźá áşááŤáááşá Gaucherâs disease ááźá áşá áąáááŻáˇ ááá á ááąáŹááşááŻáśá¸áážáŹ ááąáŹá፠ááźá áşá áąáááˇáş ááŽáááᯠáááşááąáŹááşááŹá¸áááŻáˇ áááŻááŤáááşá ááááşáááŻáˇ ááááá˝áąáážáŹ ááąáŹá፠ááŽá áážáááąááąáááˇáş ááąáŹá፠áážááááąáá°á¸áááŻáááş áá°áááŻáˇ ááŽá ááá˛áˇ ááŽááá˝áąááᯠááąáŤááşá¸ááźáŽá¸ áááˇáşáážáŹ ááąáŹá፠ááźá áşáááŻááşááźáą áá ááŹáááŻááşáážáŻááşá¸áᲠáážáááŤáááşá
ááąáŹááŤááášáááŹáá˝áąáááźá áşááąáŤáşáá˛áˇ ááŽá áá áşááŻááᯠáᏠááážááá˛áˇ áĄááŤáážáŹáááŻáááşáááşá¸ ááąáŹá፠ááźá áşáááŻááşááťáąá á á ááŹáááŻááşáážáŻááşá¸áᲠáážáááŤáááşá ááááşáááŻáˇ ááťááŻá¸áááŻá¸ááŽááá˛áážáŹ ááąáŹá፠ááážááá°á¸áááŻáááşáááşá¸ ááąáŹá፠ááźá áşáááŻááşááťáąá áá ááŹáááŻááşáážáŻááşá¸áᲠáážáááŤáááşá
ááźá áşáááŻááşááźáąááťáŹá¸
ááŤáˇááŽáážáŹ Gaucherâs Disease (áááŻááşáĄááşášááŤáĄá áááşáĄáááŻááşá¸ááťáŹá¸áá˝ááş áĄááŽá áŻááŻáśááźááşá¸) ááźá áşáááŻááşááźáąáááŻááŹáşáá˝áąá ááźááˇáşáááşá áąááá˛
áĄáážáąáˇ áááŻááşá¸ áááŻáˇáááŻááş áĽááąáŹá áĄáááşáááŻááşá¸ ááťá°á¸ááťááŻá¸áá˝ááşá áŻáááą áááşá¸áááşááŹáá˛áˇ áá°áá˝áąáᏠGaucherâs disease ááźá áşáááŻááşááťáą áĄááťáŹá¸ááŻáśá¸ áážáááŤáááşá
ááąáŹááŤáĄááźáąáážáŹááźááşá¸áážááˇáş ááŻááážáŻ
áááŻááąáŹáşááźááŹá¸ááąáŹ áĄááťááşáĄáááşááťáŹá¸ááᯠááąá¸áááŹáĄááźáśááąá¸áážáŻááąááŹáá˝ááş áĄá áŹá¸áááŻá¸áááşááááˇáşááąáŹáşááŤá áááŻáááŻááąáŹáĄááťááşáĄáááşááťáŹá¸ááážááááşáĄáá˝ááş áááŹáááşáážááˇáş áĄááźá˛áááşá¸áááŻááşáááşááŤ.
Gaucherâs Disease (áááŻááşáĄááşášááŤáĄá áááşáĄáááŻááşá¸ááťáŹá¸áá˝ááş áĄááŽá áŻááŻáśááźááşá¸) ááᯠáááşáááŻáĄáááşááźáŻááŤááá˛
ááášááŤáááŻááşááᯠá á áşááąá¸áá˛áˇ áĄááťáááşáážáŹ áááŹáááşá áááąá¸áá˛áˇ áááşá¸áááŻááşáááŻááşá¸ááᯠá ááşá¸ááźáŽá¸ ááááşáá˝ááş áá˛áˇ áĄáááşá¸áĄáá˝ááşáĄá áŹá¸ááᯠá á áşááźááˇáşááŤááááˇáşáááşá ááŤááşáá˝á˛áááşá¸ á á áşááąá¸ááťááş áá áşááťááŻáˇá ááŤááşáážááşáááŻááşáááŻáˇ áá˛áˇ ááťááŻá¸áááŻá¸ááŽáááášáááŹáá˝áąáááŻáááşá¸ á á áşáááŻááşá¸ááŤááááˇáşáááşá
ááŤááşáá˝á˛áááşá¸á á áşááąá¸ááťááşááťáŹá¸ â Gaucherâs disease áá˛áˇ áááşáá˝ááşááąáá˛áˇ áĄááşáááŻááşá¸áááŹáááᯠá á áşááąá¸áááŻáˇ áá˝áąá¸ááá°áᏠáááŻáĄááşááŤáááşá ááŽá áá˝á˛ááźááşá¸á áááşááźáŹá á áşááąá¸ááťááşáá˝áąááááşá¸ ááąáŹá፠áážáááážáááᯠááąáŹáşááŻááşááąá¸áááŻááşááŤáááşá
ááŤááşáážááşáááŻááşááźááşá¸ â Gaucherâs disease áážáááąáá˛áˇ áá°áá˝áąááąáá˛áˇ ááąáŹááŤáĄáááˇáşáááˇáş áááŻáááážááááŻááşáĄáąáŹááş ááŤááşáážááşáááŻááşáááŻáˇáááŻáĄááşááŤáááşá áĄáąáŹááşááŤááŤááşáážááş áĄááťááŻá¸áĄá áŹá¸áá˝áą ááŤáááşááŤáááşá
- Dual energy X-ray absorptiometry (DXA) â áĄáááŻá¸ááááşáááşá¸áááᯠáááŻááşá¸ááŹáááŻááşáááŻáˇ áĄáá˝ááş X-ray áĄááááˇáşáá˝áąááᯠáĄááŻáśá¸ááźáŻááŤáááşá
- MRI (Magnetic resonance imaging) â áááşá¸áá°áááŻáˇ á á˝ááşá¸áĄááşááźááˇáş ááśáááŻááş áá˛áˇ ááąááŽáááŻáážááŻááşá¸áá˝áąááᯠáĄááŻáśá¸ááźáŻáá˛áˇ MRI áᏠááááşáá˝ááş ááŤáážáááŻááş áĄáááşá¸á ááźáŽá¸ááąáááŹá¸ áááŻááŹááᯠááźáááąá¸áááŻááşááŤáááşá áĄáááŻá¸áááŻáááááŻááşááŹá¸áááŹá¸ áááŻááŹáááŻáááşá¸ á á áşááąá¸áááŻááşáážáŹ ááźá áşááŤáááşá
ááąáŹááŤáážááá°ááᯠá áŻáśá ááşá¸ááąáŹáşááŻááşááźááşá¸áážááˇáş ááá˝áąá¸áááşáááąá¸ááᯠá á áşááąá¸ááźááˇáşááźááşá¸ â ááááşáááŻáˇ áááş ááŤáážáááŻááş áááˇáşááá áá áşááąáŹááşááąáŹááşá áĄááşáážáşáááşááŽááťá°á¸ áá°ááťááŻá¸áááą áááşá¸áááşáááŹá¸á ááŤáážáááŻááş ááááŹá¸á áŻáá˛áážáŹ Gaucherâs disease ááźá áşáá˛áˇáá°á¸ááŹááťááŻá¸ áážáááŹá¸áááŻááŹááᯠáááááŻáˇ ááťááŻá¸áááŻá¸ááŽá á á áşááąá¸ááťááşááŤááááˇáşáááşá áá áşááŤáá áşááą áááŻáááş áááŹáááşáá˝áąá ááášááąááŹá¸áážáŹ Gaucherâs disease ááźá áşáá˝áŹá¸áááŻááşááťáą áážáá ááážá áááŻááŹááᯠááááťááşáá˛áˇ áĄáá˝ááş ááŽá¸ááá˝áŹá¸áááşá á áşááąá¸áááŻáˇááᯠáĄáŹá¸ááąá¸áááşááŤáááşá
Gaucherâs Disease (áááŻááşáĄááşášááŤáĄá áááşáĄáááŻááşá¸ááťáŹá¸áá˝ááş áĄááŽá áŻááŻáśááźááşá¸) ááᯠáááşáááŻááŻáááŤááá˛
Gaucherâs disease ááᯠááŻááááŻááşáá˛áˇ ááąá¸ááážáááąá¸ááŤáá°á¸á ááąáŹááŤááášáááŹáá˝áąá áááááŻááşáĄááŹáá ááźá áşááŹáá˝áąá áááĄááźáąáĄááą á ááŹáá˝áą ááᯠááááşá¸ááťáŻááşáááŻáˇ áĄáá˝ááş áĄááąáŹááşáĄáá°ááźá áşá áąáááˇáş ááŻááŻáśá¸áá˝áąááąáŹáˇáážáááŤáááşá áááťááŻáˇáážáŹááąáŹáˇ ááŻááŻáśá¸ááááŻáá˛áˇ áááŻá¸áááŻá¸ ááášááᏠáá˝áą áážááááşááŤáááşá
Gaucherâs disease ááźá áşáá˝áŹá¸ááąáá˛áˇ áá°áá˝áąáážáŹ áĄáąáŹááşá፠ááąá¸ááŻááážáŻ áááşá¸áááşá¸áá˝áą á áááşááźáŽá¸ááźáŽá¸ááťááşá¸áážáŹ áᲠáĄááźáąáĄááą áááŻá¸áááşááźáąáŹááşá¸áá˛ááŹáᏠáá˝áąáˇáááŻááşááŤáááşá
- áĄááşáááŻááşá¸ááťáŹá¸ áĄá áŹá¸áááŻá¸ááźááşá¸ â ááťááŻáˇáá˛áˇ ááąáá˛áˇ áĄááşáááŻááşá¸áá˝áąááᯠáá°áá˝áą ááźáŻááźááşáááşááŽá¸ááŹá¸áá˛áˇ áĄááşáááŻááşá¸áá˝áą áá˛áˇ áĄá áŹá¸áááŻá¸áᏠááźá áşááŤáááşá áá°ááŹáá˛áˇ áá˝áąá¸ááźááşááźáąáŹáá˛ááᯠáĄááşáááŻááşá¸áá˝áą áááˇáşááąá¸áááŻááşááŤáááşá ááŻáśáážááşáĄáŹá¸ááźááˇáş á áááşáᏠáĄááťáááşáĄáá˝ááşá¸áážáŹ ááąá¸ áĄááźáááşááąááťáŹá¸ááťáŹá¸ ááąáŹáˇ áážáááŤáááşá ááŻááážáŻ ááśáá°áá˛áˇ áá°áá˝áąáᏠáĄááşáááŻááşá¸áá˛áˇ ááááˇáşáᏠááťááŻá¸ ááááźáŹáá ááźá áşááąáˇáážáááŤáááşá
- ááźáżáᏠááźá áşá áąáá˛áˇ áĄááŹáá˝áą ááŻááşááŻááşááźááşá¸ááᯠááááşáááşáá˛áˇ áááşá¸áááşá¸áááşá¸ áážáááŤáááşá ááąáŹááşááąá¸áá˝áą ááźá áşáá˛áˇ miglustat (Zavesca) áá˛áˇ eliglustat (Cerdelga) á ááŹáá˝áąá Gaucherâs disease ááśá áŹá¸ááá˛áˇ áá°áá˝áąáážáŹ ááźá áşáááşáá˛áˇ áĄááŽáá˝áą á áŻááŻáśááąáĄáąáŹááş ááŻááşááŻááşááźááşá¸ááᯠáááşáááˇáşá áąááŤáááşá
- áĄáááŻá¸áá˝á áĄáááŻá¸áĄáŹá¸áááşá¸ááźááşá¸ááᯠááŻáááŹááťááŻá¸áááşá¸ ááŻááşááŤáááşá ááŽááŻááážáŻ áááşá¸áááşá¸áá˝áąá Gaucherâs disease ááźáąáŹááˇáş áĄáááŻá¸áĄáŹá¸áááşá¸ááąááŹááᯠááźááşáááş áááşááąáŹááşáááŻáˇ áĄááąáŹááşáĄááśáˇááąá¸ááŤáááşá
ááááşáááŻáˇ ááąáŹááŤááášáááŹáá˝áąá ááźááşá¸áááşááźáŽá¸ ááŻáśááąáŹááşáá˛áˇ ááŻááážáŻááťááŻá¸ áááážááá°á¸ áááŻáááş áááŹáááşá áĄááźáśááąá¸ááŤááááˇáşáááşá
- áááŻá¸áá˝ááşá¸ááźááşáᎠáĄá áŹá¸áááŻá¸ááźááşá¸ â ááŽáááşá¸áááşá¸áážáŹ áááŻáááş Gaucherâs disease ááźáąáŹááˇáş áááááŻááşáá˝áŹá¸áá˛áˇ áá˛ááşáá˝áą (
áá˝áąá¸áá˝áą ááźá áşááąáŤáşá áąáá˛áˇ áá˛ááşáá˝áą) ááᯠáááşáážáŹá¸ááźáŽá¸ ááźááşáááşáĄá áŹá¸áááŻá¸áááŻááşááŤáááşá Gaucherâs disease áá˛áˇ ááášáááŹáá˝áąááᯠááŻáááťáąáŹááşáááşá¸á áąáááŻááşááŤáááşá áĄááşáááŻááşá¸áĄá áŹá¸áááŻá¸ááŻááážáŻáááş ááŽáááşá¸áááşá¸ááᯠááŻááşááąáˇááŻááşá áááşá¸ááŤáááşá
- ááááşáá˝ááş áááşááŻááşááźááşá¸ â áĄááşáááŻááşá¸áĄá áŹá¸áááŻá¸áááŻááááşáážáŹ ááááşáá˝ááşááᯠáááşááŻááşááźááşá¸á áĄáá˝áąáˇááĄááťáŹá¸ááŻáśá¸ ááŻááááşá¸ áá áşáᯠááźá áşááŤáááşá ááąáŹááąáŹáááşáážáŹááąáŹáˇ ááŽáááşá¸áááşá¸ááᯠááąáŹááşááŻáśá¸ áááşá¸áááşá¸áá áşáᯠáĄááąáá˛áˇ áĄááŻáśá¸ááźáŻááŤáááşá
ááąáááŻááşáážáŻááŻáśá áś ááźáąáŹááşá¸áá˛ááźááşá¸ áážááˇáş áĄáááşáá˝ááşá¸ááŻááŻáśá¸ááťáŹá¸
áááşááᯠááąáááŻááşáážáŻ ááŻáśá áśáá˝áąáá˛áˇ áĄáááşáá˝ááşá¸ááŻááŻáśá¸áá˝áąá Gaucherâs disease ááᯠááááşá¸ááťáŻááşáááŻááşááá˛á
áĄáąáŹááşá፠ááąáááŻááşáážáŻ ááŻáśá áśáá˝áąáá˛áˇ áĄáááşáá˝ááşá¸ááŻááŻáśá¸áá˝áąááᯠáááŻááşááŹáááş áááŻáááş Gaucherâs disease ááᯠááŻááááŻáˇ áĄááąáŹááşáĄáá° ááźá áşááŤááááˇáşáááşá
- Gaucherâs disease ááᯠááááşá¸ááťáŻááşáááŻáˇ ááąá¸ááąáŹááşáááŻáˇ áááşáá áᲠááŻááşááážáá˝áąáĄááťáŹá¸áážáááŤáááşá ááťááşá¸ááŹááąá¸áá˛áˇ áááŻááşááťáąáŹááŽáá˝áąááźá áşáĄáąáŹááş á áŹá¸áááŻáˇá ááąáˇááťááˇáşáááşá¸ááŻááşáááŻáˇá á áááşáááĄáŹá¸ááťážáąáŹáˇááťáááŻáˇ áá˛áˇ áĄááźáŹá¸ ááąáááŻááşáážáŻ ááŻáśá áśáá˝áąááááşá¸ áááŻááąáŹááşá¸áá˛áˇ áá ááážááĄáąáŹááş áĄááąáŹááşáĄáá° ááźá áşáááŻááşááŤáááşá
Gaucherâs disease ááśá áŹá¸ááá°ááťááşá¸ áá áşááąáŹááşáá˛áˇ áá áşááąáŹááşááá°ááŤáá°á¸á áááťááŻáˇáážáŹááąáŹáˇ ááŹáááş ááášáááŹáá˝áąáᲠááźá áşáááşááąáááˇáş áááťááŻáˇáá˝áąáážáŹ ááźááşá¸áááşáááŻá¸ááŤá¸áá˛áˇ ááťááşá¸ááŹááąá¸ááźáżááŹáá˝áą ááźá áşá áąáááŻááşááŤáááşá áááş áááŻáˇáááŻááş áááˇáşáááąá¸á ááąáŹá፠ááśá áŹá¸ááąááááş áááŻáááşááąáŹáˇ ááááŹá¸á áŻáá˛áˇ áá°áááşááťááşá¸áá˝áą ááŽá áá˝áąá¸áá˝áąá¸áá˛áˇ ááąáášááŹááᯠááá°ááŤá áá°áááŻáˇáá˛áˇ áĄáŹá¸ááąá¸áážáŻáá˝áąá ááąáááŹáá˝áąááᯠáááşáááŻááşáááŻááşááźáŽá¸ ááąáŹá፠ááťáąáŹááşáááşá¸á áąáá˛áˇ áĄáá áĄááąá¸ááŤááŤáááşá
ááąáŹááŤáĄááźáąáŹááşá¸ áááááŻááşáááťáž áááĄáąáŹááş ááŻááşááŹá¸ááŤá ááťáŹá¸ááťáŹá¸ááááąááą áááźáąáŹááşááąááą ááźá áşááŤáááşá Gaucherâs disease áá˛áˇ áááşáááşáá˛áˇ áĄááźáąáŹááşá¸áĄááŹáá˝áą ááᯠáááşááŤá áááŹáááşááᯠááááťááşááŹáá˝áą ááąá¸ááŤá ááŽáážáŹááąáŹáşááźááŹá¸áá˛áˇ áĄááťááşáá áşááťááŻáˇ á áááş áááŻáˇáááŻááş áááˇáşáááąá¸ááᯠááťááşá¸ááťááşá¸ááŹáᏠáá˛áˇ ááąáŹááşá¸ááąáŹááşá¸áá˝ááşáá˝ááş ááąáááŻááşáá˝áŹá¸áááŻááşáááŻáˇ áá°ááŽááąá¸áááŻááşááŤáááşá
ááŹááťááşáážáŻ áá˛áˇ ááąáŹáááşá¸ááźááşá¸áááŻáˇááᯠááááşá¸ááťáŻááşááźááşá¸ â Gaucherâs disease ááźáąáŹááˇáş áĄáááŻá¸áá˝áąááᯠáááááŻááşá áąáááŻááşááŤáááşá áĄáááŻá¸ááźáąáááŻáˇ ááąáŤáşáá˛áˇ ááŹááťááşáážáŻá ááááşáá˝áąáážáŹ áááśáááşáááŻááşááąáŹááş áĄáąáŹááş ááŹááťááşááąáááşááŤáááşá áááşáááŻááśá áŹá¸ááááş áááŻáᏠáááŹáááşááᯠááźáąáŹááźááźáŽá¸ áááşááŹá áąáááˇáş áááşá¸áááşá¸ááᯠáĄááźáśááąáŹááşá¸ááźááˇáşááŤá áĄááşáááŻááşá¸áĄá áŹá¸áááŻá¸ááŻááŻáśá¸ (ERT â enzyme replacement therapy) ááááşá¸ áĄáá°áĄáᎠááźá áşááŤááááˇáşáááşá áááş áááŻáˇáááŻááş áááˇáşáááąá¸ áĄááąáá˛áˇ áĄááŹááťáąáŹááşááąá¸áá˝áąáááŻáááşá¸ ááąáŹááşáááŻááşááŤáááşá áááŻááşáááşáážáŻááşáážáŹá¸áá˛áˇ áááŹá ááᯠáĄáááŻá¸áĄááťáąáŹáˇ ááŻááşááźááˇáşááźáŽá¸ ááŹááťááşáá˛áˇ áĄááŤááťáááşáááşá¸ á áááşááťážáąáŹáˇááŹá¸ááŤá
Gaucherâs disease ááźáąáŹááˇáş ááźá áşááąáŤáşáá˛áˇ ááąáŹááşáááş ááźáżáᏠáá áşááŻá ááąáŹáááşá¸ááŹáᲠááźá áşááŤáááşá áá˝áąá¸ááŽáĽáá˝áą áááşá¸ááŤá¸áá˛áˇ áĄáá˝ááşááźá áşááąáŤáş áááşáá˛áˇ áá˝áąá¸áĄáŹá¸áááşá¸ááźááşá¸á ááąáŹáááşá¸áá˝ááşá áąááŤáááşá ááŽááźáżááŹááᯠááááşá¸ááťáŻááşáááŻáˇ
- áá áşááąáˇáᏠáĄáá˝ááşá¸ áááá áĄááŹá¸áá°ááŤá
- áĄááŻááşááŻááşáá˛áˇáĄá፠áááşá¸áááşá¸ááťááşá¸á áŽáá˝á˛ááŻááşááŤá
- áá°ááťáŹá¸ááŽá áĄáá°áĄááŽáá°ááŤá
- áĄáááşááŹá áąáŹá áąáŹáááşááŤá
- áááŻááşáááşááąáˇááťááˇáşáááşá¸ááŻááşááŤá
ááŹááťááşáážáŻ áá˛áˇ ááąáŹáááşá¸áážáŻ áááŻáˇááźáąáŹááˇáş áááşá¸ááťážáąáŹááşáá˛áˇáĄá፠áážáąááŹá¸áááşáá˛áˇ áĄá፠áááşáá˛ááąáááşáááŻáááş áááŻááşááŹá áĄáá°á¸ááŻáááŹáážááşááᯠááźááŤá ááášááŤáááŻááşáážáŻááşáážáŹá¸áááŻááşáĄáąáŹááş áĄááąáŹááşáĄáá° ááźáŻááąá¸áááˇáş ááąáˇááťááˇáşáááşá¸áá˝áąááᯠááźáááąá¸ááŤááááˇáşáááşá ááąááťáŻáŹááááşáááŻááşáá°á¸ áááŻáááşáááşá¸ ááťááŻááşá¸ááąáŹááşá ááźáááşááŻáśá¸ áááŻáˇáááŻááş áááşá¸ááťážáąáŹááşáĄáá°áĄáᎠááá°áááŻáˇ áááŹáááşááᯠááźáąáŹááźááŤá
ááąáˇááťááˇáşáááşá¸ááŻááşá፠â ááąáŹáááşá¸ááąááźáŽá¸ ááážáŻááşááťááşáááşááąáŹááşááž ááťááşá¸ááťááşá¸ááŹááŹááąáááŻááşáĄáąáŹááş ááášááŤáááŻááşá ááąáˇááťááˇáşáááşá¸ááŻááşáááŻáˇ áááŻááŤáááşá
ááąá¸á ááŹáá˝áą áážáááąáááşáááŻáááşáááŹáááşáá˛áˇ áááŻááşáááşááźáŽá¸ áááşáááşá¸áááşá¸á áĄááąáŹááşá¸ááŻáśá¸ááźá áşááá˛áááŻááŹááᯠáĄááźáśááŹááşááá°ááŤá
Hello Health Group áááş ááąá¸áááŹáĄááźáśááźáŻááťááşááťáŹá¸á ááąáŹááŤáážáŹáá˝áąáážáŻááťáŹá¸áážááˇáş ááŻááážáŻááťáŹá¸ááᯠáááźáŻááŻááşááąá¸ááŤ